BOSTON – (FIL D’AFFAIRES :) – Kelonia Therapeutics, une société de biotechnologie qui révolutionne l’administration de gènes in vivo, a été lancée aujourd’hui avec un financement de série A de 50 millions de dollars pour inaugurer une nouvelle ère de médicaments génétiques pour un large éventail de maladies. La plateforme de Kelonia surmonte le défi central qui a empêché la pleine réalisation de la thérapie génique pour les patients. Malgré des réponses qui changent la vie, les thérapies géniques existantes sont très complexes, coûteuses et limitées par des paradigmes de traitement compliqués, des applications thérapeutiques traitables et des toxicités limitant la dose. En permettant l’administration de gènes in vivo précisément ciblée, hautement efficace et manufacturable, la technologie de Kelonia a le potentiel d’étendre considérablement l’impact et la portée des médicaments génétiques à chaque patient qui en a besoin.
Kelonia est soutenue par un solide syndicat d’investisseurs ayant fait ses preuves dans le lancement et la création réussis de sociétés de biotechnologie perturbatrices. Alta Partners, Horizons Ventures, Venrock et d’autres investisseurs ont participé au tour de série A. La société utilisera le financement pour redéfinir ce qui est possible pour les médicaments génétiques en commençant par un récepteur d’antigène chimérique (CAR) “prêt à l’emploi” pour traiter le cancer hématologique qui pourrait permettre le bénéfice clinique inégalé du CAR T sans les toxicités typiques et avec le facilité d’accès aux médicaments conventionnels. En outre, la société fera progresser d’autres programmes pour des indications oncologiques et non oncologiques, et étendra encore sa plateforme et ses capacités de livraison de gènes.
« Le domaine de la thérapie cellulaire et génique a recherché des solutions aux modifications génétiques in vivo durables, qu’il s’agisse d’appliquer l’édition de gènes, l’expression d’ARN ou l’intégration de gènes à médiation virale », a déclaré Kevin Friedman, Ph.D., président et directeur scientifique de Kelonia. Chez Kelonia, nous pensons avoir trouvé une solution de délivrance de gènes in vivo qui est sûre, efficace et manufacturable pour une large application thérapeutique. Grâce à notre financement de série A et à nos collaborations stratégiques clés, nous ferons progresser notre principal produit candidat vers des études cliniques et optimiserons davantage notre technologie pour explorer le traitement de maladies que l’on n’aurait jamais cru possibles avec des médicaments génétiques. »
Basée sur les découvertes faites dans le laboratoire de Michael Birnbaum, Ph.D., du Massachusetts Institute of Technology, et s’appuyant sur les recherches pionnières de scientifiques de premier plan du Centre national français de la recherche scientifique (CNRS), la technologie de délivrance de gènes in vivo de Kelonia permet à quelques lentiviraux puissants des particules de type vecteur armées d’un système de ciblage ajustable pour délivrer avec précision, efficacité et sécurité des charges utiles exactement là où elles sont nécessaires pour traiter un large éventail de maladies. Les premières applications de la société combinent des thérapies ciblées sur l’oncologie, telles que les molécules CAR et les récepteurs des lymphocytes T, avec la technologie de ciblage in vivo de précision de Kelonia. Lorsqu’elle est utilisée de concert, cette combinaison permet un ciblage tumoral puissant et précis avec une toxicité “hors tumeur” limitée, qui serait autrement préoccupante. Administrées directement in vivo comme un médicament « prêt à l’emploi », les thérapies transformationnelles de Kelonia en développement pour les tumeurs solides et hématologiques ont le potentiel de démocratiser l’accès des patients aux médicaments génétiques. Au-delà de l’oncologie, la société fera progresser sa technologie pour débloquer la livraison à des tissus auparavant difficiles à atteindre, tels que les tissus neurologiques, musculaires ou rénaux, afin de délivrer différents types de cargaison génétique dans le but de transformer radicalement le traitement des maladies dans ces domaines.
“Il s’avère qu’une idée relativement simple et élégante pour dé-cibler et rediriger les particules de type lentivirus basée sur des recherches récemment publiées par mon laboratoire peut potentiellement fournir une solution à la délivrance de gènes in vivo”, a déclaré le Dr. Birnbaum, Ph.D., co-fondateur de Cologne. « Je suis incroyablement enthousiasmé par le potentiel de la plateforme et de l’équipe de Kelonia pour étendre considérablement l’utilité des thérapies géniques pour traiter l’oncologie, les maladies auto-immunes, les maladies monogéniques rares ou d’autres maladies actuellement intraitables aux thérapies géniques.
Kelonia combine les deux éléments cruciaux nécessaires pour développer des médicaments vraiment nouveaux : une biologie révolutionnaire et une équipe exceptionnelle », a déclaré Bryan Roberts, associé chez Venrock. “La plate-forme industriellement robuste de Michael Birnbaum offre une spécificité de ciblage des commandes de journaux meilleure que toute autre chose sur le marché et l’équipe a un bilan exceptionnel pour traduire les découvertes scientifiques révolutionnaires de la thérapie génique en produits viables qui transforment les patients.”
Collaborations stratégiques :
En plus de l’achèvement de sa série A, Kelonia a établi des collaborations stratégiques avec Adimab et ElevateBio. Avec les deux collaborations déjà en cours avec succès, chacun de ces partenaires exceptionnels apporte des capacités différenciantes qui permettent et accélèrent la vision de l’entreprise d’apporter des médicaments génétiques révolutionnaires aux patients.
Adimab est le principal fournisseur de technologies de découverte et d’ingénierie d’anticorps thérapeutiques. Kelonia s’appuiera sur l’expertise et les technologies exclusives d’Adimab, dans une gamme d’applications, pour accéder à des anticorps spécifiques aux tissus qui permettent de déverrouiller la délivrance précise de gènes in vivo à différents tissus, ainsi qu’à des anticorps pouvant être exploités dans la cargaison génétique thérapeutique.
ElevateBio est une entreprise axée sur la technologie qui se concentre sur l’alimentation des thérapies cellulaires et géniques transformatrices avec de multiples plateformes technologiques de nouvelle génération et une installation de R&D et de fabrication entièrement intégrée. Grâce à un partenariat en expansion, Kelonia utilisera la plate-forme de vecteurs lentiviraux d’ElevateBio, son expertise en développement de processus et d’analyse, et ses capacités de fabrication cGMP pour développer et faire progresser de nouveaux procédés de fabrication pour Kelonia et la fabrication des produits de Kelonia.
Équipe dirigeante et fondatrice :
Kelonia rassemble des leaders de l’industrie de la thérapie cellulaire et génique responsables de la découverte et du développement de plusieurs produits cliniques et commerciaux, dont ABECMA®, le premier produit de thérapie cellulaire anti-BCMA CAR T approuvé par la FDA pour le myélome multiple récidivant ou réfractaire. L’équipe de direction de l’entreprise comprend Kevin Friedman, Ph.D., président et directeur scientifique, Thomas Galbo, Ph.D., directeur commercial, et Molly Perkins, Ph.D., vice-présidente de la recherche.
Les fondateurs scientifiques de Kelonia incluent Michael Birnbaum, Ph.D., professeur agrégé de génie biologique, Massachusetts Institute of Technology, et Michael Fischbach, Ph.D., professeur agrégé de bioingénierie et de médecine, Université de Stanford, tous deux experts mondiaux dans le domaines de la microbiologie, de l’immunologie, de l’oncologie et de l’ingénierie cellulaire et génétique.
Le conseil d’administration de la société est composé de Michael Birnbaum, Michael Fischbach, Kevin Friedman, Bryan Roberts et Bob More, directeur général d’Alta.
À propos de Kelonia Therapeutics :
Kelonia est à l’avant-garde d’une nouvelle vague de médicaments génétiques utilisant sa plateforme de délivrance de gènes de nouvelle génération. La technologie de pointe simple et élégante d’administration de gènes in vivo de la société utilise quelques particules puissantes de type vecteur lentiviral pour fournir avec précision et efficacité une cargaison génétique in vivo au tissu cible souhaité, et uniquement à ce tissu, à chaque fois. En se concentrant initialement sur le développement de thérapies transformationnelles pour les tumeurs solides et les cancers hématologiques, Kelonia construit un pipeline de médicaments génétiques pour un large éventail de maladies, avec l’objectif audacieux d’apporter des médicaments génétiques à chaque patient qui en a besoin. Apprenez-en plus sur Kelonia sur www.keloniatx.com et suivez-nous sur LinkedIn et : Twitter:.